Jovem deixa de precisar de transfusões após tratamento com edição genética

Quatro meses após receber um tratamento com edição genética, Mohammad, de 19 anos, deixou de depender de transfusões de sangue, segundo o hospital Charité, de Berlim. O hospital afirma que o tratamento representa o primeiro uso na Alemanha dessa terapia baseada em CRISPR na assistência de rotina, fora de um ensaio clínico.

Mohammad tem beta-talassemia, uma doença hereditária que prejudica a produção de hemoglobina, a proteína dos glóbulos vermelhos que transporta oxigênio. Pessoas com a forma grave da doença precisam de transfusões aproximadamente a cada três semanas, que podem causar efeitos colaterais graves ao longo do tempo.

O tratamento, comercializado como Casgevy, utiliza células-tronco formadoras de sangue do próprio paciente. Elas são editadas em laboratório para que possam produzir uma forma de hemoglobina normalmente produzida antes do nascimento. Mohammad recebeu as células modificadas em maio; seu nível de hemoglobina está agora dentro da faixa normal.

O procedimento é complexo: os pacientes precisam primeiro passar por quimioterapia em altas doses, que pode causar danos ao fígado e infertilidade. A segurança e a eficácia em longo prazo permanecem incertas, e os pacientes tratados devem ser acompanhados por 15 anos. A terapia tem aprovação condicional na União Europeia desde 2024 para determinados pacientes com 12 anos ou mais.

Por enquanto, a mudança é tanto prática quanto médica: o Charité afirma que Mohammad pode levar uma vida cotidiana normal e quer iniciar uma formação profissional.