EUA aprovam primeiro tratamento para a síndrome de Sanfilippo tipo A

A agência reguladora de alimentos e medicamentos dos Estados Unidos, a FDA, aprovou Fayuvi, o primeiro tratamento para a síndrome de Sanfilippo tipo A. A decisão de 17 de setembro abre uma opção de tratamento para crianças que ainda preservam habilidades de desenvolvimento, com foco nos efeitos da doença no cérebro e no sistema nervoso.

Essa condição genética ultrarrara danifica progressivamente o cérebro, fazendo com que as crianças percam habilidades como falar, aprender e se movimentar. Fayuvi, desenvolvido pela Ultragenyx, é administrado em uma única infusão intravenosa. Ele fornece um gene funcional projetado para ajudar o organismo a produzir uma enzima que falta nas crianças com a doença.

Segundo a empresa, a principal evidência veio da comparação de 17 crianças tratadas com 27 crianças não tratadas de um estudo separado que acompanhava a evolução habitual da doença. As crianças tratadas obtiveram pontuações mais altas em um teste de desenvolvimento cognitivo. A comparação usou um grupo externo, em vez de crianças distribuídas aleatoriamente dentro do mesmo estudo, uma limitação importante para a interpretação dos resultados. Os dados de acompanhamento abrangem quase oito anos.

O tratamento exige monitoramento cuidadoso: elevação das enzimas hepáticas e redução da contagem de plaquetas no sangue estiveram entre os efeitos colaterais relatados. A Ultragenyx espera que o produto chegue a centros especializados de tratamento nos EUA dentro de 30 a 60 dias. O preço ainda não havia sido anunciado quando a aprovação foi noticiada.