Aprovação nos EUA leva tratamento cardíaco direcionado às crianças

Crianças com uma condição grave que obstrui o fluxo de sangue que sai do coração agora têm uma nova opção de tratamento aprovada nos Estados Unidos. Em 30 de setembro de 2026, a Administração de Alimentos e Medicamentos (FDA) ampliou a aprovação do Camzyos, também chamado de mavacamten, para crianças com peso de pelo menos 30 quilos (66 libras) que tenham cardiomiopatia hipertrófica obstrutiva sintomática.

A condição envolve um espessamento anormal do músculo cardíaco e pode dificultar as atividades diárias. O Camzyos atua sobre a contração excessiva do músculo cardíaco para reduzir a obstrução. Fabricado pela Bristol Myers Squibb, é a primeira terapia aprovada pela FDA especificamente para essa condição em crianças. Sua aprovação inicial para adultos ocorreu em 2022.

A aprovação pediátrica se baseia no SCOUT-HCM, um ensaio internacional com 44 adolescentes de 12 a 17 anos. Após 28 semanas, os que receberam Camzyos tiveram uma redução significativamente maior em uma medida de pressão usada para avaliar a obstrução do que os que receberam placebo. Eventos adversos graves ocorreram em dois pacientes de cada grupo, e nenhum evento adverso levou os participantes a interromper o tratamento.

Os resultados são animadores, mas o estudo foi pequeno e os desfechos em longo prazo em crianças ainda não são conhecidos. O Camzyos pode causar insuficiência cardíaca, por isso são necessários exames de ultrassom do coração antes e durante o tratamento. Nos EUA, ele está disponível apenas por meio de um programa de acesso restrito para garantir a segurança.