Aprovado comprimido de toma diária para doença rara que transforma tecidos moles em osso

A Food and Drug Administration dos Estados Unidos aprovou um comprimido de toma diária para pessoas com 12 ou mais anos com fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP), uma doença genética rara que transforma tecidos moles em osso. Comercializado como Atebrioz, é o terceiro tratamento aprovado nos Estados Unidos para esta doença.

A FOP pode limitar progressivamente os movimentos, provocar a fusão de articulações e causar dor crónica. Atebrioz, também designado zilurgisertib, bloqueia um recetor hiperativo envolvido nos sinais que desencadeiam este crescimento ósseo anormal.

A aprovação baseou-se num ensaio de 24 semanas, no qual 63 pessoas foram distribuídas aleatoriamente para receber o medicamento ou um placebo. Os exames de imagem revelaram um volume substancialmente menor de nova formação óssea no grupo tratado. Uma pessoa que tomou Atebrioz desenvolveu uma nova formação óssea, em comparação com cinco das que receberam placebo, embora esta diferença não tenha atingido significância estatística e, por isso, não tenha sido conclusiva.

Os efeitos secundários mais comuns incluem dores de cabeça, dores articulares, infeções das vias respiratórias superiores, hemorragias nasais e náuseas.

A decisão proporciona a adolescentes e adultos mais uma opção de tratamento, após a recente aprovação de Pasatru para adultos. A Mirum Pharmaceuticals afirmou estar a preparar o lançamento de Atebrioz em outubro; o preço ainda não tinha sido anunciado.