FDA aprova novo tratamento para travar o crescimento ósseo anormal em adultos com FOP

A agência norte-americana Food and Drug Administration aprovou Pasatru, ou garetosmab, para adultos com fibrodisplasia ossificante progressiva, uma doença genética ultrarrara que substitui progressivamente os tecidos moles por osso. O tratamento intravenoso destina-se a reduzir novas lesões de ossificação heterotópica e exacerbações avaliadas por médicos, episódios dolorosos que podem preceder a formação permanente de osso e uma maior perda de mobilidade.

A aprovação baseou-se no OPTIMA, um ensaio de fase III controlado por placebo que envolveu 63 adultos. Após 56 semanas, as doses administradas de quatro em quatro semanas reduziram em 90% a 94% o número de novas lesões detetadas por tomografia computorizada de baixa dose, em comparação com o placebo. A dose recomendada de 10 mg/kg reduziu também em 88% as exacerbações avaliadas pelos investigadores, enquanto a dose inferior produziu uma redução de 15%.

Pasatru é apenas o segundo tratamento para a FOP aprovado pela FDA e atua neutralizando a activina A, uma proteína central no crescimento ósseo anormal associado à doença. A informação do medicamento alerta para toxicidade embriofetal, infeções da pele e dos tecidos moles e hemorragias nasais graves; outros acontecimentos adversos frequentes incluíram acne, erupções cutâneas e úlceras orais. Os resultados provêm de um ensaio de pequena dimensão, refletindo a raridade da doença, e está previsto um estudo em crianças e adolescentes.