Irlanda aprova financiamento para o primeiro medicamento contra a ataxia de Friedreich

O Serviço Executivo de Saúde da Irlanda (HSE) aprovou a comparticipação pública de Skyclarys, abrindo caminho ao acesso ao primeiro medicamento para pessoas com ataxia de Friedreich no país. Esta doença neuromuscular rara e progressiva danifica os nervos e pode causar fraqueza muscular e perda de mobilidade. Estima-se que cerca de 200 pessoas vivam com a doença na Irlanda. Skyclarys não é uma cura, mas pode abrandar a sua progressão.

A decisão seguiu-se a negociações intensivas e a uma proposta financeira substancialmente melhorada do fabricante Biogen. Avaliações anteriores tinham recomendado a não comparticipação, devido a preocupações quanto à relação custo-efetividade e a dúvidas sobre a robustez da evidência clínica. O HSE afirmou que as condições revistas constituíam uma proposta substancialmente diferente. A sua equipa de direção continuou a assinalar uma eficácia limitada e um custo ainda elevado, mas ponderou essas preocupações face à elevada necessidade terapêutica não satisfeita e à ausência de qualquer outro medicamento para a doença. O preço final negociado permanece confidencial.

A aprovação surge após uma campanha persistente de doentes e familiares, que enfrentaram semanas de incerteza depois da anterior recomendação negativa. O HSE e a Biogen estão agora a trabalhar para concluir os sistemas de comparticipação e os procedimentos de disponibilização. A pessoa responsável pela pasta da Saúde na Irlanda pediu a ambas as partes que iniciassem esse trabalho de imediato, enquanto os defensores dos doentes exigem que o tratamento chegue aos doentes elegíveis sem mais demoras.