Jovem deixa de precisar de transfusões após tratamento de edição genética

Quatro meses depois de receber um tratamento de edição genética, Mohammad, de 19 anos, já não depende de transfusões de sangue, segundo o hospital Charité, em Berlim. O hospital afirma que o seu tratamento constitui a primeira utilização, na Alemanha, desta terapia baseada em CRISPR nos cuidados de rotina, e não num ensaio clínico.

Mohammad tem beta-talassemia, uma doença hereditária que perturba a produção de hemoglobina, a proteína dos glóbulos vermelhos que transporta oxigénio. As pessoas com formas graves da doença precisam de transfusões aproximadamente de três em três semanas, que podem ter efeitos secundários graves ao longo do tempo.

O tratamento, comercializado como Casgevy, utiliza as próprias células estaminais hematopoiéticas do doente. Estas são editadas em laboratório para poderem produzir uma forma de hemoglobina normalmente produzida antes do nascimento. Mohammad recebeu as células modificadas em maio; o seu nível de hemoglobina está agora dentro dos valores normais.

O procedimento é exigente: os doentes têm primeiro de fazer quimioterapia em doses elevadas, que pode causar lesões hepáticas e infertilidade. A segurança e a eficácia a longo prazo continuam a ser incertas, e os doentes tratados têm de ser acompanhados durante 15 anos. A terapia tem autorização condicional na União Europeia desde 2024 para determinados doentes com 12 ou mais anos.

Para já, a mudança é tanto prática como médica: o Charité afirma que Mohammad pode levar uma vida quotidiana normal e quer iniciar uma formação profissional.