EUA aprovam primeiro tratamento para a síndrome de Sanfilippo de tipo A

A Food and Drug Administration, a agência norte-americana responsável pelos alimentos e medicamentos, aprovou Fayuvi, o primeiro tratamento para a síndrome de Sanfilippo de tipo A. A decisão de 17 de setembro abre uma opção terapêutica para crianças que conservam capacidades adquiridas ao longo do desenvolvimento, dirigida aos efeitos da doença no cérebro e no sistema nervoso.

Esta doença genética ultrarrara danifica progressivamente o cérebro, fazendo com que as crianças percam capacidades como falar, aprender e mover-se. Fayuvi, desenvolvido pela Ultragenyx, é administrado numa única perfusão intravenosa. Introduz um gene funcional concebido para ajudar o organismo a produzir uma enzima que falta às crianças com a doença.

Segundo a empresa, os principais dados compararam 17 crianças tratadas com 27 crianças não tratadas de um estudo separado que acompanhava a evolução habitual da doença. As crianças tratadas obtiveram pontuações mais elevadas num teste de desenvolvimento cognitivo. A comparação utilizou um grupo externo, em vez de crianças distribuídas aleatoriamente no mesmo ensaio, uma limitação importante na interpretação dos resultados. Os dados de acompanhamento abrangem quase oito anos.

O tratamento exige monitorização cuidadosa: a elevação das enzimas hepáticas e a redução da contagem de plaquetas no sangue estiveram entre os efeitos secundários relatados. A Ultragenyx espera disponibilizar o medicamento em centros especializados de tratamento nos EUA no prazo de 30 a 60 dias. Ainda não tinha sido anunciado um preço quando a aprovação foi noticiada.