Aprovação nos EUA dá às crianças acesso a tratamento cardíaco de ação dirigida

As crianças com uma doença grave que obstrui o fluxo de sangue à saída do coração dispõem agora de uma nova opção de tratamento aprovada nos Estados Unidos. Em 30 de setembro de 2026, a Food and Drug Administration alargou a aprovação do Camzyos, também designado mavacamten, a crianças com pelo menos 30 quilogramas (66 libras) de peso que tenham cardiomiopatia hipertrófica obstrutiva sintomática.

A doença caracteriza-se por um espessamento anormal do músculo cardíaco e pode dificultar as atividades quotidianas. O Camzyos atua sobre a contração excessiva do músculo cardíaco para reduzir a obstrução. Produzido pela Bristol Myers Squibb, é a primeira terapia aprovada pela FDA especificamente para esta doença em crianças. A aprovação inicial para adultos foi concedida em 2022.

A aprovação pediátrica baseia-se no SCOUT-HCM, um ensaio internacional que envolveu 44 adolescentes dos 12 aos 17 anos. Após 28 semanas, os que receberam Camzyos apresentaram uma redução significativamente maior num parâmetro de pressão utilizado para avaliar a obstrução do que os que receberam placebo. Ocorreram acontecimentos adversos graves em dois doentes de cada grupo, e nenhum acontecimento adverso levou os participantes a interromper o tratamento.

Os resultados são encorajadores, mas o estudo foi pequeno e os resultados a longo prazo em crianças ainda não são conhecidos. O Camzyos pode causar insuficiência cardíaca, pelo que são necessários ecocardiogramas antes e durante o tratamento. Nos EUA, só está disponível através de um programa de acesso restrito destinado a garantir a segurança.