
Saúde e cura
EUA aprovam primeira terapêutica dirigida aos músculos para a atrofia muscular espinhal
Os Estados Unidos aprovaram o seu primeiro tratamento para a atrofia muscular espinhal (AME) que atua diretamente nos músculos, acrescentando uma opção para as pessoas que continuam a ter dificuldades de movimento apesar das terapêuticas existentes.
Denominado Isembyld, ou apitegromab, o medicamento está aprovado para adultos e crianças a partir dos dois anos que já recebem tratamentos dirigidos ao gene SMN2. Complementa essas terapêuticas, em vez de as substituir.
A AME é uma doença genética rara que provoca fraqueza muscular progressiva e pode afetar o movimento, a respiração e a deglutição. Os tratamentos existentes ajudam a preservar as células nervosas que controlam o movimento. O apitegromab segue uma abordagem diferente: bloqueia a ativação da miostatina, uma proteína que limita o crescimento muscular.
A aprovação baseou-se num ensaio com 188 pessoas entre os dois e os 21 anos, todas já em tratamento para a AME. Entre as crianças dos dois aos 12 anos que receberam uma das doses testadas, 34,2% apresentaram uma melhoria das capacidades motoras considerada clinicamente significativa após cerca de um ano, em comparação com 13,5% das que receberam placebo.
O medicamento é administrado por perfusão intravenosa de quatro em quatro semanas. Os efeitos secundários notificados incluíram infeções respiratórias, vómitos, tosse e dores de cabeça. A informação do medicamento alerta também para um possível aumento do risco de fraturas, incluindo casos graves, o que torna importante uma vigilância médica cuidadosa.