Un comprimat administrat zilnic, aprobat pentru o boală rară care transformă țesuturile moi în os

Administrația pentru Alimente și Medicamente din SUA a aprobat un comprimat administrat o dată pe zi pentru persoanele cu vârsta de cel puțin 12 ani care suferă de fibrodisplazie osificantă progresivă (FOP), o boală genetică rară care determină transformarea țesuturilor moi în os. Comercializat sub numele Atebrioz, acesta este al treilea tratament aprobat în Statele Unite pentru această afecțiune.

FOP poate limita progresiv mișcarea, poate provoca sudarea articulațiilor și poate cauza durere cronică. Atebrioz, numit și zilurgisertib, blochează un receptor hiperactiv implicat în transmiterea semnalelor care declanșează această formare anormală de os.

Aprobarea s-a bazat pe un studiu de 24 de săptămâni, în care 63 de persoane au fost repartizate aleatoriu să primească medicamentul sau un placebo. Investigațiile imagistice au arătat un volum considerabil mai mic de os nou format în grupul tratat. O persoană care lua Atebrioz a dezvoltat o nouă formațiune osoasă, față de cinci persoane care primeau placebo, însă această diferență nu a atins pragul de semnificație statistică și, prin urmare, nu a fost concludentă.

Cele mai frecvente reacții adverse includ dureri de cap, dureri articulare, infecții ale căilor respiratorii superioare, sângerări nazale și greață.

Decizia le oferă adolescenților și adulților încă o opțiune de tratament, după aprobarea recentă a Pasatru pentru adulți. Mirum Pharmaceuticals a declarat că se pregătea să lanseze Atebrioz în octombrie; prețul nu fusese încă anunțat.