FDA aprobă un nou tratament pentru limitarea creșterii osoase anormale la adulții cu FOP

Administrația pentru Alimente și Medicamente din SUA a aprobat Pasatru, sau garetosmab, pentru adulții cu fibrodisplazie osificantă progresivă, o boală genetică extrem de rară care înlocuiește treptat țesuturile moi cu os. Tratamentul intravenos urmărește reducerea noilor leziuni de osificare heterotopică și a puseelor evaluate de clinicieni, episoade dureroase care pot preceda formarea permanentă de os și diminuarea suplimentară a mobilității.

Aprobarea s-a bazat pe OPTIMA, un studiu de fază III controlat cu placebo, la care au participat 63 de adulți. După 56 de săptămâni, dozele administrate la fiecare patru săptămâni au redus cu 90% până la 94% numărul de leziuni noi detectate prin tomografie computerizată cu doză redusă de radiații, comparativ cu placebo. Doza recomandată de 10 mg/kg a redus și puseele evaluate de investigatori cu 88%, în timp ce doza mai mică a produs o reducere de 15%.

Pasatru este doar al doilea tratament pentru FOP aprobat de FDA și acționează prin neutralizarea activinei A, o proteină cu rol central în creșterea osoasă anormală asociată acestei boli. Informațiile de prescriere avertizează asupra toxicității embrio-fetale, a infecțiilor cutanate și ale țesuturilor moi și a sângerărilor nazale grave; alte evenimente adverse frecvente au inclus acneea, erupțiile cutanate și ulcerațiile bucale. Dovezile provin dintr-un studiu de mici dimensiuni, ceea ce reflectă raritatea bolii, iar un studiu la copii și adolescenți este planificat.