Irlanda aprobă finanțarea primului medicament pentru ataxia Friedreich

Serviciul public de sănătate al Irlandei, Health Service Executive, a aprobat decontarea din fonduri publice a Skyclarys, deschizând accesul la primul medicament pentru persoanele cu ataxie Friedreich din țară. Această afecțiune neuromusculară rară și progresivă afectează nervii și poate provoca slăbiciune musculară și pierderea mobilității. Se estimează că aproximativ 200 de persoane din Irlanda trăiesc cu această boală. Skyclarys nu o vindecă, dar îi poate încetini progresia.

Decizia a urmat unor negocieri intense și unei oferte financiare substanțial îmbunătățite din partea producătorului Biogen. Evaluările anterioare recomandaseră să nu fie aprobată decontarea, din cauza preocupărilor privind raportul cost-eficacitate și a întrebărilor legate de soliditatea dovezilor clinice. HSE a declarat că noile condiții au schimbat substanțial propunerea. Echipa sa de conducere a remarcat în continuare eficacitatea limitată și costul rămas ridicat, dar a pus în balanță aceste preocupări cu nevoia majoră nesatisfăcută de tratament și absența oricărui alt medicament pentru această boală. Prețul final negociat rămâne confidențial.

Aprobarea vine după o campanie susținută a pacienților și familiilor, care trecuseră prin săptămâni de incertitudine în urma recomandării negative anterioare. HSE și Biogen lucrează acum la finalizarea sistemelor de decontare și a măsurilor necesare introducerii tratamentului. Ministrul sănătății din Irlanda a cerut ambelor părți să înceapă imediat această activitate, în timp ce susținătorii pacienților solicită ca tratamentul să ajungă la cei eligibili fără alte întârzieri.