Plozasiran a redus trigliceridele și episoadele de pancreatită în două studii de fază 3

Un tratament administrat o dată la trei luni a redus trigliceridele cu aproximativ patru cincimi și a fost asociat cu un număr considerabil mai mic de episoade de pancreatită acută la adulți cu hipertrigliceridemie severă, în două studii de fază 3. La 12 luni, reducerile mediane ale trigliceridelor față de valorile inițiale au fost de 79% în SHASTA-3 și de 81% în SHASTA-4.

Studiile internaționale, randomizate și dublu-orb au inclus 757 de adulți care primeau tratamentul standard, repartizați să primească prin injecție 25 mg de plozasiran sau placebo la fiecare trei luni. La un an, 91% și, respectiv, 93% dintre participanții tratați aveau trigliceridele sub 500 mg/dL, comparativ cu 51% și 50% în grupurile placebo corespunzătoare. Mai mult de jumătate dintre participanții tratați au ajuns la valori sub 150 mg/dL.

Într-o analiză combinată prestabilită, rata pancreatitei acute a fost cu 78% mai mică în cazul tratamentului cu plozasiran decât în cazul administrării de placebo. Aceasta a reprezentat o reducere absolută a riscului de 4,1 puncte procentuale, fiind necesar ca 24 de persoane să fie tratate timp de un an pentru a preveni un episod. Beneficiul a fost mai mare la pacienții cu antecedente de pancreatită și trigliceride de cel puțin 500 mg/dL.

Ratele generale ale evenimentelor adverse au fost de 73% în ambele grupuri. Deteriorarea controlului glicemic și diareea au fost raportate mai frecvent în cazul tratamentului cu plozasiran, iar evenimentele grave au apărut la 8,3% dintre participanții tratați și la 10% dintre cei care primeau placebo. Deja aprobat pentru sindromul de chilomicronemie familială, plozasiran va face acum obiectul unei cereri de aprobare pentru o utilizare mai largă în SUA, depunerea fiind planificată înainte de sfârșitul anului 2026.