Autorizarea din SUA le oferă copiilor acces la un tratament cardiac țintit

Copiii cu o afecțiune gravă care obstrucționează fluxul de sânge din inimă au acum o nouă opțiune de tratament autorizată în Statele Unite. La 30 septembrie 2026, Administrația pentru Alimente și Medicamente a extins autorizarea Camzyos, numit și mavacamten, la copiii cu greutatea de cel puțin 30 de kilograme (66 de livre) care au cardiomiopatie hipertrofică obstructivă simptomatică.

Afecțiunea presupune o îngroșare anormală a mușchiului cardiac și poate îngreuna activitățile cotidiene. Camzyos acționează asupra contracției excesive a mușchiului cardiac pentru a reduce obstrucția. Produs de Bristol Myers Squibb, este primul tratament autorizat de FDA special pentru această afecțiune la copii. Autorizarea sa inițială pentru adulți a fost acordată în 2022.

Autorizarea pediatrică se bazează pe SCOUT-HCM, un studiu internațional care a inclus 44 de adolescenți cu vârste între 12 și 17 ani. După 28 de săptămâni, cei care au primit Camzyos au înregistrat o reducere semnificativ mai mare a unui indicator de presiune folosit pentru evaluarea obstrucției decât cei care au primit placebo. Evenimente adverse grave au apărut la câte doi pacienți din fiecare grup, iar niciun eveniment advers nu a determinat participanții să întrerupă tratamentul.

Rezultatele sunt încurajatoare, dar studiul a inclus puțini participanți, iar rezultatele pe termen lung la copii nu sunt încă cunoscute. Camzyos poate provoca insuficiență cardiacă, astfel că sunt necesare ecografii cardiace înaintea și în timpul tratamentului. În SUA, medicamentul este disponibil numai printr-un program de siguranță cu acces restricționat.