Good News Digest

Sănătate și vindecare

SUA aprobă prima terapie pentru atrofia musculară spinală care acționează direct asupra mușchilor

Statele Unite

Statele Unite au aprobat primul tratament pentru atrofia musculară spinală (AMS) care acționează direct asupra mușchilor, oferind o opțiune suplimentară persoanelor care se confruntă în continuare cu dificultăți de mișcare în pofida terapiilor existente.

Medicamentul, numit Isembyld sau apitegromab, este aprobat pentru adulți și copii cu vârsta de cel puțin doi ani care primesc deja tratamente ce vizează gena SMN2. Acesta completează terapiile respective, fără a le înlocui.

AMS este o boală genetică rară care provoacă slăbiciune musculară progresivă și poate afecta mișcarea, respirația și înghițirea. Tratamentele existente contribuie la protejarea celulelor nervoase care controlează mișcarea. Apitegromab are un mecanism de acțiune diferit: blochează activarea miostatinei, o proteină care limitează creșterea musculară.

Aprobarea s-a bazat pe un studiu la care au participat 188 de persoane cu vârste între doi și 21 de ani, toate aflate deja sub tratament pentru AMS. Dintre copiii cu vârste între doi și 12 ani care au primit una dintre dozele testate, 34,2% au prezentat, după aproximativ un an, o îmbunătățire a capacităților motorii considerată semnificativă din punct de vedere clinic. În grupul care a primit placebo, proporția a fost de 13,5%.

Medicamentul se administrează prin perfuzie intravenoasă la fiecare patru săptămâni. Reacțiile adverse raportate au inclus infecții respiratorii, vărsături, tuse și dureri de cap. Informațiile de prescriere avertizează, de asemenea, asupra unui posibil risc crescut de fracturi, inclusiv cazuri grave, ceea ce face importantă monitorizarea medicală atentă.

Surse

  1. TerraEUA aprovam novo tratamento para perda muscular; entenda como funciona
  2. Correio BrazilienseEUA aprovam 1ª terapia para combater perda muscular causada pela AME
  3. Folha VitóriaMedicamento aprovado nos EUA pode ajudar a preservar músculos no emagrecimento - Folha Vitória

Note de documentare

De unde provin informațiile

Reuters

Terra precizează explicit că afirmația privind această aprobare în premieră este făcută „potrivit Reuters”.

O Globo

Terra introduce citatul endocrinologului prin formularea „Pentru O Globo”. Textul nu stabilește un lanț de preluare între O Globo și Reuters, astfel că acestea sunt surse distincte, menționate explicit.

U.S. Food and Drug Administration (FDA)

Correio Braziliense afirmă că FDA a raportat reacțiile adverse frecvente și a identificat un risc crescut de fracturi. Acest lucru susține atribuirea acestor constatări FDA, fără a implica existența unui intermediar nemenționat.

Metrópoles

Folha Vitória încheie cu „Cu informații de la Metrópoles”. Deși articolul discută constatările FDA și un studiu din Nature Medicine, nu stabilește un lanț de preluare a acestor informații în raport cu Metrópoles.