SUA aprobă un medicament oral pentru cancerul pancreatic care aproape a dublat supraviețuirea mediană într-un studiu

Un medicament administrat oral o dată pe zi a devenit prima terapie aprobată în Statele Unite care vizează mai multe forme ale proteinelor RAS, un factor care favorizează dezvoltarea cancerului pancreatic și care a pus mult timp dificultăți cercetătorilor. Administrația pentru Alimente și Medicamente a aprobat daraxonrasib, comercializat sub numele Rasonque, pentru o categorie bine definită de adulți cu adenocarcinom pancreatic metastatic care au primit cel puțin un tratament medicamentos anterior sau nu pot urma o terapie cu mai multe medicamente.

Decizia a urmat unui studiu randomizat, multicentric, care a inclus 500 de pacienți tratați anterior din America de Nord, Europa și Asia. Supraviețuirea globală mediană a ajuns la 13,2 luni în rândul celor care au luat daraxonrasib, față de aproximativ 6,7 luni în cazul celor care au primit chimioterapie. Durata mediană fără progresia bolii a crescut de la 3,6 la 7,2 luni. Tumorile s-au micșorat vizibil sau au dispărut la 31,6% dintre pacienții care au luat medicamentul oral, față de 11,2% în grupul tratat prin chimioterapie.

Daraxonrasib blochează mai multe forme ale proteinelor RAS, ale căror mutații pot menține activate semnalele de creștere din celulele canceroase. Mutațiile genei înrudite KRAS apar în peste 90% dintre cancerele pancreatice, dar timp de decenii s-au dovedit greu de vizat terapeutic.

Tratamentul nu vindecă boala și nu este aprobat pentru prevenție sau pentru stadiile incipiente. Printre reacțiile adverse frecvente se numără erupțiile cutanate, diareea, greața, oboseala și vărsăturile, iar sângerarea reprezintă un alt risc potențial. Chiar și cu aceste limitări, aprobarea adaugă o opțiune importantă pentru o categorie de pacienți deosebit de greu de tratat.