每日服用一次的片剂获批，用于治疗使软组织变成骨骼的罕见病

美国食品药品监督管理局已批准一种每日服用一次的片剂，用于治疗12岁及以上的进行性骨化性纤维发育不良（FOP）患者。这是一种导致软组织转化为骨骼的罕见遗传病。该药以Atebrioz的商品名销售，是美国批准用于治疗这一疾病的第三种药物。

FOP可能逐渐限制活动能力，导致关节融合和慢性疼痛。Atebrioz又名zilurgisertib，可阻断一种过度活跃的受体，该受体参与触发这种异常骨骼生长的信号传导。

此次批准得到一项为期24周的试验支持，63名受试者被随机分配接受该药或安慰剂。扫描结果显示，治疗组新生骨骼的体积大幅减少。服用Atebrioz的受试者中有1人出现新的骨骼生长，安慰剂组则有5人，但这一差异未达到统计学显著性，因此不能得出确切结论。

最常见的副作用包括头痛、关节痛、上呼吸道感染、鼻出血和恶心。

继近期Pasatru获批用于成人患者之后，此次决定为青少年和成人提供了另一种治疗选择。Mirum Pharmaceuticals表示，正准备在10月推出Atebrioz；其价格尚未公布。