FDA批准通过血液检测指导的晚期乳腺癌治疗方案

美国食品药品监督管理局（FDA）已加速批准口服靶向药物camizestrant。当血液检测发现新出现的治疗耐药性时，患者即可开始使用这一药物，无需等到影像检查显示癌症恶化。

该药与CDK4/6抑制剂联用，获批用于激素受体阳性、HER2阴性的局部晚期或转移性乳腺癌成人患者，且其肿瘤须在接受芳香化酶抑制剂和CDK4/6抑制剂治疗期间出现ESR1突变。FDA还批准了一项伴随血液检测，可检测携带该突变的肿瘤DNA片段。

在一项纳入315名患者的随机三期试验中，出现ESR1突变后从芳香化酶抑制剂换用camizestrant的患者，中位无进展生存期为16个月。继续接受原方案治疗的患者，中位无进展生存期为9.2个月。这意味着疾病进展或死亡风险降低了56%。

这是FDA首次批准一种癌症治疗方案，在影像检查显示疾病进展之前，就依据循环肿瘤DNA中发现的耐药突变指导治疗。仍有重要问题有待解答：总生存期数据尚不成熟，确证性研究还须证实其临床获益。处方说明书还包含一项黑框警告，提示与某些药物合用时可能出现心律不齐，同时列有心率减慢及妊娠期间危害的警告。