FDA批准新疗法，抑制FOP成年患者的异常骨生长

美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Pasatru（即garetosmab）用于进行性骨化性纤维发育不良（FOP）成年患者。这是一种极为罕见的遗传性疾病，会使软组织逐渐被骨组织取代。这种静脉给药疗法旨在减少新发异位骨化病灶和经临床医生评估的急性发作。这些疼痛发作可能发生在永久性骨形成及活动能力进一步丧失之前。

此次批准获得了OPTIMA试验的支持。这是一项纳入63名成年患者的安慰剂对照Ⅲ期试验。每四周给药一次，56周后，与安慰剂相比，低剂量CT扫描检出的新发病灶数量减少了90%至94%。推荐的10毫克/千克剂量还使研究者评估的急性发作减少了88%，而较低剂量组的降幅为15%。

Pasatru是FDA批准的第二种FOP治疗药物，其作用机制是中和激活素A，这种蛋白质在该病的异常骨生长中起核心作用。药品说明书警示其可能引起胚胎—胎儿毒性、皮肤和软组织感染，以及严重鼻出血；其他常见不良事件包括痤疮、皮疹和口腔溃疡。鉴于该病罕见，目前证据来自一项小规模试验，研究人员计划开展针对儿童和青少年的研究。