
健康与康复
小规模试验中,基因疗法配合护目镜恢复有限视觉
一种实验性基因疗法配合特殊护目镜,帮助部分视力严重受损的人察觉物体、找到门口。在一项有10人参与的试验中,6名参与者对光的敏感度有所改善,研究人员认为这种改善具有临床意义。
所有参与者均患有晚期视网膜色素变性。这是一组遗传性疾病,会逐渐破坏眼球后部视网膜上的感光细胞。研究结果发表于《新英格兰医学杂志》。
研究人员向每名参与者视力较差的眼睛注射一次,递送遗传指令,使残存的视网膜细胞对光产生敏感性。随后,装有摄像头的护目镜将图像转换为光脉冲,激活这些通常负责向大脑传递视觉信息的细胞。
在完成行为测试的8名参与者中,4人佩戴护目镜后完成视觉任务的表现有所改善。没有参与者获得阅读文字或看清面孔的能力。这种方法还要求视神经功能正常,能够将信号从眼睛传至大脑。
参与者接受了最长五年的随访。这项研究主要评估安全性:眼部相关副作用较为常见,但大多为轻度或中度。一例严重眼部不良事件经治疗后在数分钟内消退。仍需更大规模的研究来确定这种方法的安全性和有效性。
来源
- The GuardianGene therapy can partly restore sight in blind people, researchers reveal
- MedPage TodayGenetically Engineered Treatment for Blindness Shows Early Promise in Small Study
- Science NewsGene therapy and special goggles give some blind people limited sight
- Physics WorldOptogenetic therapy shows promise for vision restoration - Physics World