爱尔兰批准首款弗里德赖希共济失调治疗药物纳入公共报销范围

爱尔兰卫生服务执行局（HSE）已批准将Skyclarys纳入公共报销范围，为该国弗里德赖希共济失调患者获得首款治疗药物开辟了途径。这种罕见的进行性神经肌肉疾病会损伤神经，并可能导致肌肉无力和行动能力丧失。据估计，爱尔兰约有200名患者。Skyclarys不能治愈该病，但可以减缓病情进展。

这一决定是在密集谈判以及制造商Biogen提出大幅改善的财务条件后作出的。此前的评估曾因成本效益方面的顾虑，以及对临床证据强度的疑问，建议不予报销。HSE表示，修订后的条件使提案发生了实质性变化。其高级管理团队仍指出，该药疗效有限，成本依然高昂，但同时也权衡了患者迫切而未获满足的治疗需求，以及该病没有其他药物可用的现实。最终谈定的价格仍属保密信息。

此次批准之前，患者和家属持续开展倡议活动；此前的否定性建议让他们经历了数周的不确定。HSE与Biogen目前正在推进工作，以完善报销系统和实施安排。爱尔兰卫生部长已要求双方立即启动相关工作，倡议人士则呼吁让符合条件的患者尽快获得治疗，不再延误。