Plozasiran在两项三期试验中降低甘油三酯水平并减少胰腺炎事件

在两项三期试验中，一种每季度给药一次的疗法使甘油三酯水平下降约五分之四，并与重度高甘油三酯血症成年患者急性胰腺炎事件的大幅减少相关。治疗12个月时，SHASTA-3和SHASTA-4试验中甘油三酯水平相较基线的降幅中位数分别为79%和81%。

这两项全球性、随机、双盲研究纳入了757名接受标准治疗的成年人，将其分配至每三个月注射25毫克plozasiran或安慰剂的组别。一年时，两项试验治疗组分别有91%和93%的参与者甘油三酯水平低于500毫克/分升，而相应安慰剂组的比例为51%和50%。超过一半的治疗组参与者降至150毫克/分升以下。

在预先设定的合并分析中，plozasiran组的急性胰腺炎发生率比安慰剂组低78%。这相当于绝对风险下降4.1个百分点，即每治疗24人一年，可预防一次事件。对于既往有胰腺炎病史且甘油三酯水平至少为500毫克/分升的患者，获益更大。

两组的总体不良事件发生率均为73%。plozasiran组更常报告血糖控制恶化和腹泻，严重不良事件发生率为8.3%，安慰剂组为10%。plozasiran已获批用于家族性乳糜微粒血症综合征，接下来将申请在美国获批用于更广泛的适应证，计划于2026年底前提交申请。