青年接受基因编辑治疗后不再需要输血

据柏林夏里特医院介绍，19岁的Mohammad接受基因编辑治疗四个月后，已不再依赖输血。医院表示，这是德国首次将这种基于CRISPR的疗法用于常规诊疗，而非临床试验。

Mohammad患有β地中海贫血，这是一种遗传性疾病，会干扰血红蛋白的生成。血红蛋白是红细胞中负责携带氧气的蛋白质。重症患者大约每三周就需要输血一次，长期输血可能带来严重副作用。

这种疗法以Casgevy的商品名销售，使用患者自身的造血干细胞。这些细胞在实验室中经过编辑，使其能够产生一种通常在出生前生成的血红蛋白。Mohammad于5月接受了经过改造的细胞，目前其血红蛋白水平已处于正常范围。

治疗过程要求很高：患者首先需要接受大剂量化疗，这可能导致肝损伤和不育。该疗法的长期安全性和有效性仍不确定，接受治疗的患者必须接受15年的随访监测。自2024年起，该疗法已在欧盟获得有条件批准，适用于部分12岁及以上患者。

眼下，这一变化不仅体现在医学指标上，也体现在日常生活中：夏里特医院表示，Mohammad可以正常生活，并希望开始接受职业培训。