美国批准儿童使用靶向心脏治疗药物

在美国，患有一种会导致心脏血液流出受阻的严重疾病的儿童，如今有了一项新获批的治疗选择。2026年9月30日，美国食品药品监督管理局扩大了Camzyos的批准适用范围，使体重至少30公斤（66磅）、患有有症状的梗阻性肥厚型心肌病的儿童也可使用。Camzyos也称mavacamten。

这种疾病表现为心肌异常增厚，可使日常活动变得困难。Camzyos针对心肌过度收缩发挥作用，以减轻梗阻。该药由百时美施贵宝生产，是首个获得美国食品药品监督管理局批准、专门用于治疗儿童这一疾病的药物。其成人适应证于2022年首次获批。

此次儿童适应证获批依据的是SCOUT-HCM研究，一项涉及44名12至17岁青少年的国际试验。28周后，与安慰剂组相比，接受Camzyos的患者用于评估梗阻程度的一项压力测量指标下降幅度显著更大。两组各有两名患者发生严重不良事件，没有参与者因不良事件停止治疗。

这些发现令人鼓舞，但研究规模较小，儿童患者的长期结局尚不明确。Camzyos可能导致心力衰竭，因此治疗前及治疗期间均须接受心脏超声检查。在美国，该药只能通过一项限制性安全管理计划获得。