美国批准首款直接作用于肌肉的脊髓性肌萎缩症疗法

美国批准了首款直接作用于肌肉的脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗药物，为接受现有疗法后仍存在运动困难的患者增加了一种选择。

这款名为Isembyld、通用名为apitegromab的药物，获准用于已接受靶向SMN2基因治疗的成人及两岁及以上儿童。它是现有疗法的补充，而非替代。

SMA是一种罕见遗传性疾病，会导致进行性肌无力，并可能影响运动、呼吸和吞咽。现有疗法有助于保护控制运动的神经细胞。apitegromab采用了不同的治疗方式：阻止肌肉生长抑制素的激活，这种蛋白质会限制肌肉生长。

此次批准基于一项涉及188名两岁至21岁患者的试验，所有参与者均已接受SMA治疗。在接受某一受试剂量的两岁至12岁儿童中，34.2%在约一年后出现了被认为具有临床意义的运动能力改善，而安慰剂组的这一比例为13.5%。

该药每四周通过静脉输注给药一次。报告的不良反应包括呼吸道感染、呕吐、咳嗽和头痛。药品说明书还警告，该药可能增加骨折风险，其中包括严重骨折，因此严密的医疗监测十分重要。