美国批准胰腺癌口服药，试验中患者中位生存期接近翻倍

一种每日服用一次的口服药成为美国首款获批靶向多种形式RAS蛋白的疗法。RAS蛋白是胰腺癌的重要驱动因素，长期以来一直令治疗研究受挫。美国食品药品监督管理局批准了商品名为Rasonque的daraxonrasib，用于特定的转移性胰腺腺癌成年患者：他们须已接受过至少一次药物治疗，或无法接受多药联合治疗。

此次批准依据的是一项随机、多中心试验，涉及北美、欧洲和亚洲的500名既往接受过治疗的患者。服用daraxonrasib的患者中位总生存期达到13.2个月，而接受化疗的患者约为6.7个月。中位无进展生存期从3.6个月延长至7.2个月。口服药组中，31.6%的患者肿瘤明显缩小或消失，化疗组的这一比例为11.2%。

daraxonrasib可阻断多种形式的RAS蛋白。这些蛋白发生突变后，可能使癌细胞内的生长信号持续处于开启状态。超过90%的胰腺癌存在相关KRAS基因的突变，但数十年来，针对这一靶点开发治疗方法一直十分困难。

这种疗法无法治愈癌症，也未获批用于预防或早期疾病治疗。常见副作用包括皮疹、腹泻、恶心、疲劳和呕吐，出血也是潜在风险之一。尽管存在这些局限，此次批准仍为一类尤其难以治疗的患者增添了重要选择。