美国批准用于晚期胆管癌的靶向治疗药物

美国食品药品监督管理局批准了一种适用于部分晚期胆管癌成年患者的新型口服药物，为此前接受过治疗的患者增加了一项选择。

获批药物lirafugratinib适用于此前接受过治疗、患有无法手术切除的局部晚期胆管癌或癌症已扩散至身体其他部位的成年患者。患者的肿瘤还必须存在特定的FGFR2基因改变，即融合或重排。该药物旨在阻断参与癌症生长的FGFR2蛋白。

此次批准得到一项临床试验的支持，试验纳入了116名此前接受过治疗、但未使用过FGFR靶向药物的患者。46%的患者肿瘤缩小；在治疗有效的患者中，中位缓解持续时间为11.8个月。这些结果针对的是特定患者群体，而非所有胆管癌患者。

胆管癌是一种罕见癌症，发生于将胆汁从肝脏输送出去的管道。美国每年约有8,000人被确诊。

韩国HLB的美国子公司Elevar Therapeutics计划于2026年第四季度在美国上市lirafugratinib。该公司也已提交欧洲上市申请，但审批流程尚未完成。