تحسّن المشي يستمر عاماً في تجربة صغيرة لعلاج متلازمة الشخص المتيبّس

استمر التحسّن في القدرة على المشي عاماً كاملاً في تجربة صغيرة لعلاج خلوي تجريبي لمتلازمة الشخص المتيبّس، وهي مرض مناعي ذاتي نادر يسبب تيبّس العضلات وتشنجات مؤلمة.

أكمل جميع المشاركين البالغين، وعددهم 26، المتابعة التي استمرت عاماً بعد تلقي جرعة واحدة من miv-cel. وبلغ وسيط الانخفاض في الزمن اللازم للمشي مسافة 25 قدماً (7.6 أمتار) 49% مقارنة بما قبل العلاج. وأكمل ثمانية من أصل 12 مشاركاً كانوا يحتاجون في البداية إلى وسيلة مساعدة على المشي الاختبار من دونها، لكن ذلك لا يثبت أنهم توقفوا عن استخدام هذه الوسائل في حياتهم اليومية.

وبعد عام، كان 24 مشاركاً قد توقفوا أيضاً عن تلقي العلاجات المستمرة التي تثبط جهاز المناعة أو تعدّل نشاطه للسيطرة على المرض.

قادت جامعة كولورادو أنشوتز الدراسة التي رعتها Kyverna، وعُرضت نتائجها في 21 أكتوبر في تورونتو. ويُعد miv-cel علاجاً بالخلايا التائية ذات مستقبلات المستضد الخيمرية (CAR T)، إذ تُعدّل خلايا المريض المناعية لاستهداف الخلايا البائية المشاركة في هجوم المناعة الذاتية. والهدف هو معالجة الآلية المرضية، لا مجرد تخفيف الأعراض.

النتائج واعدة، لكن التجربة لم تتضمن مجموعة للمقارنة، لذا لا يمكنها تحديد مقدار التحسّن الذي سببه العلاج. وظهرت لدى ثلاثة مشاركين آثار جانبية خطيرة مرتبطة بالعلاج، زالت جميعها، وفقاً لشركة Kyverna. ولا تزال سلامة العلاج على المدى الأطول واستدامة مفعوله غير محسومتين، ولم يُعتمد miv-cel بعد.