Syndrome de la personne raide : des progrès de la marche maintenus pendant un an dans un essai de petite taille

Des améliorations de la marche se sont maintenues pendant un an dans un essai de petite taille évaluant une thérapie cellulaire expérimentale contre le syndrome de la personne raide, une maladie auto-immune rare qui provoque une raideur musculaire et des spasmes douloureux.

Les 26 adultes ont tous achevé le suivi d’un an après une dose unique de miv-cel. La réduction médiane du temps nécessaire pour parcourir 25 pieds (7,6 mètres) à pied était de 49 % par rapport au temps mesuré avant le traitement. Huit des 12 participants qui avaient initialement besoin d’une aide à la marche ont effectué le test sans y recourir, sans que cela permette d’établir s’ils avaient cessé de l’utiliser au quotidien.

Au bout d’un an, 24 participants ne recevaient plus non plus de traitement au long cours visant à supprimer ou à moduler l’activité du système immunitaire pour prendre en charge la maladie.

L’étude, dont Kyverna est le promoteur, a été dirigée par l’Université du Colorado Anschutz, et ses résultats ont été présentés le 21 octobre à Toronto. Miv-cel est une thérapie par cellules CAR-T : les propres cellules immunitaires du patient sont modifiées pour cibler les lymphocytes B impliqués dans l’attaque auto-immune. L’objectif est d’agir sur le processus pathologique plutôt que de seulement soulager les symptômes.

Les résultats sont prometteurs, mais l’essai ne comportait aucun groupe témoin : il ne permet donc pas de déterminer quelle part de l’amélioration est due à la thérapie. Trois participants ont présenté des effets indésirables graves liés au traitement, qui se sont tous résolus selon Kyverna. La sécurité à plus long terme et la persistance des bénéfices restent incertaines, et miv-cel n’est pas encore autorisé.