Peningkatan kemampuan berjalan bertahan setahun dalam uji klinis kecil sindrom orang kaku

Peningkatan kemampuan berjalan bertahan selama setahun dalam uji klinis berskala kecil atas terapi sel eksperimental untuk sindrom orang kaku, penyakit autoimun langka yang menyebabkan kekakuan otot dan kejang yang menyakitkan.

Seluruh 26 peserta dewasa menyelesaikan pemantauan satu tahun setelah menerima satu dosis miv-cel. Median penurunan waktu yang diperlukan untuk berjalan sejauh 25 kaki (7,6 meter) mencapai 49% dibandingkan sebelum pengobatan. Delapan dari 12 peserta yang semula membutuhkan alat bantu jalan menyelesaikan tes tanpa alat tersebut, meski hal itu tidak membuktikan bahwa mereka berhenti menggunakan alat bantu dalam kehidupan sehari-hari.

Satu tahun setelah pengobatan, 24 peserta juga tidak lagi menjalani pengobatan berkelanjutan yang menekan atau memodifikasi sistem imun untuk mengendalikan penyakit tersebut.

Studi yang disponsori Kyverna ini dipimpin oleh University of Colorado Anschutz, dan temuannya dipresentasikan pada 21 Oktober di Toronto. Miv-cel merupakan terapi sel T CAR: sel imun pasien sendiri dimodifikasi untuk menargetkan sel B yang terlibat dalam serangan autoimun. Tujuannya adalah menangani proses penyakit, bukan sekadar meredakan gejala.

Temuan ini menjanjikan, tetapi uji klinis tersebut tidak memiliki kelompok pembanding sehingga tidak dapat memastikan seberapa besar peningkatan yang disebabkan oleh terapi itu. Tiga peserta mengalami efek samping serius terkait pengobatan, yang semuanya telah teratasi, menurut Kyverna. Keamanan jangka panjang dan ketahanan manfaatnya masih belum pasti, dan miv-cel belum mendapat persetujuan.