Sindrome della persona rigida: i miglioramenti nella deambulazione durano un anno in un piccolo studio

I miglioramenti nella deambulazione si sono mantenuti per un anno in un piccolo studio su una terapia cellulare sperimentale per la sindrome della persona rigida, una rara malattia autoimmune che causa rigidità muscolare e spasmi dolorosi.

Tutti i 26 adulti hanno completato il follow-up di un anno dopo una singola dose di miv-cel. La riduzione mediana del tempo necessario per percorrere 25 piedi (7,6 metri) è stata del 49% rispetto a prima del trattamento. Otto dei 12 partecipanti che inizialmente avevano bisogno di un ausilio per camminare hanno completato il test senza utilizzarlo, anche se questo non dimostra che abbiano smesso di usare ausili nella vita quotidiana.

A un anno, inoltre, 24 partecipanti non ricevevano più trattamenti continuativi volti a sopprimere o modulare il sistema immunitario per gestire la malattia.

Lo studio, sponsorizzato da Kyverna, è stato guidato dall'Università del Colorado Anschutz e i risultati sono stati presentati il 21 ottobre a Toronto. Miv-cel è una terapia a cellule CAR-T: le cellule immunitarie del paziente vengono modificate per colpire i linfociti B coinvolti nell'attacco autoimmune. L'obiettivo è intervenire sul processo alla base della malattia, anziché limitarsi ad alleviarne i sintomi.

I risultati sono promettenti, ma lo studio non aveva un gruppo di confronto e quindi non può stabilire in quale misura il miglioramento sia stato causato dalla terapia. Tre partecipanti hanno avuto effetti indesiderati gravi legati al trattamento, tutti risolti secondo Kyverna. La sicurezza e la durata dei benefici nel lungo periodo restano incerte e miv-cel non è ancora approvato.