スティッフパーソン症候群の小規模試験、歩行能力の改善が1年間持続

筋肉のこわばりや痛みを伴うけいれんを引き起こす希少な自己免疫疾患、スティッフパーソン症候群を対象とした開発中の細胞療法の小規模試験で、歩行能力の改善が1年間持続した。

成人の参加者26人全員が、miv-celの単回投与後、1年間の追跡調査を完了した。25フィート（7.6メートル）を歩くのに要する時間は、治療前と比べた短縮率の中央値が49％だった。当初歩行補助具を必要としていた12人のうち8人が、補助具なしで検査を完了した。ただし、日常生活でも補助具を使わなくなったかどうかは、この結果からは分からない。

1年後には、24人が疾患管理のために免疫系を抑制・調整する継続的な治療を受けなくなっていた。

Kyvernaが資金提供したこの試験は、コロラド大学アンシュッツ校が主導し、結果は10月21日にトロントで発表された。miv-celはCAR T細胞療法で、患者自身の免疫細胞を改変し、自己免疫による攻撃に関与するB細胞を標的とする。症状を和らげるだけでなく、病気を引き起こす仕組みそのものに働きかけることを目指している。

結果は有望だが、試験には比較対照群がないため、改善のどの程度がこの治療によるものかは確定できない。Kyvernaによると、3人に治療に関連した重篤な副作用が生じたが、いずれも解消した。長期的な安全性や効果の持続性は依然不明で、miv-celはまだ承認されていない。