Melhorias na marcha mantêm-se durante um ano num pequeno ensaio sobre a síndrome da pessoa rígida

As melhorias na marcha persistiram durante um ano num pequeno ensaio de uma terapia celular experimental para a síndrome da pessoa rígida, uma doença autoimune rara que provoca rigidez muscular e espasmos dolorosos.

Os 26 adultos completaram o acompanhamento de um ano após uma dose única de miv-cel. A redução mediana do tempo necessário para percorrer 25 pés (7,6 metros) foi de 49% em comparação com antes do tratamento. Oito dos 12 participantes que inicialmente precisavam de um auxiliar de marcha realizaram o teste sem esse apoio, embora isso não permita concluir que deixaram de o utilizar no quotidiano.

Ao fim de um ano, 24 participantes tinham também deixado de receber tratamentos continuados que suprimem ou modulam o sistema imunitário para controlar a doença.

O estudo, patrocinado pela Kyverna, foi liderado pela Universidade do Colorado Anschutz, e os resultados foram apresentados a 21 de outubro, em Toronto. O miv-cel é uma terapia com células CAR-T: as células imunitárias do próprio doente são modificadas para atacar os linfócitos B envolvidos no ataque autoimune. O objetivo é atuar sobre o processo da doença, em vez de apenas aliviar os sintomas.

Os resultados são promissores, mas o ensaio não teve um grupo de comparação, pelo que não permite determinar em que medida a melhoria foi causada pela terapia. Três participantes tiveram efeitos adversos graves relacionados com o tratamento, todos resolvidos, segundo a Kyverna. A segurança a mais longo prazo e a duração dos efeitos permanecem incertas, e o miv-cel ainda não está aprovado.