Melhora na capacidade de caminhar persiste por um ano em pequeno estudo sobre síndrome da pessoa rígida

A melhora na capacidade de caminhar persistiu por um ano em um pequeno estudo de uma terapia celular experimental para a síndrome da pessoa rígida, uma doença autoimune rara que provoca rigidez muscular e espasmos dolorosos.

Todos os 26 adultos concluíram o acompanhamento de um ano após uma única dose de miv-cel. A redução mediana no tempo necessário para caminhar 25 pés (7,6 metros) foi de 49% em relação ao período anterior ao tratamento. Oito dos 12 participantes que inicialmente precisavam de um dispositivo de apoio para caminhar realizaram o teste sem ele, embora isso não permita afirmar que tenham deixado de usar esses dispositivos no dia a dia.

Após um ano, 24 participantes também já não recebiam tratamentos contínuos que suprimem ou modificam o sistema imunológico para controlar a doença.

O estudo, patrocinado pela Kyverna, foi liderado pela Universidade do Colorado Anschutz, e seus resultados foram apresentados em 21 de outubro, em Toronto. Miv-cel é uma terapia com células CAR-T: as próprias células imunológicas do paciente são modificadas para atacar células B envolvidas no ataque autoimune. O objetivo é atuar sobre o processo da doença, em vez de apenas aliviar os sintomas.

Os resultados são promissores, mas o estudo não teve grupo de comparação e, por isso, não permite determinar que parcela da melhora foi causada pela terapia. Três participantes tiveram efeitos adversos graves relacionados ao tratamento, todos resolvidos, segundo a Kyverna. A segurança e a duração dos benefícios em longo prazo permanecem incertas, e miv-cel ainda não foi aprovado.