Îmbunătățirea mersului se menține un an într-un studiu de mică amploare privind sindromul persoanei rigide

Îmbunătățirea mersului s-a menținut timp de un an într-un studiu de mică amploare care a evaluat o terapie celulară experimentală pentru sindromul persoanei rigide, o boală autoimună rară care provoacă rigiditate musculară și spasme dureroase.

Toți cei 26 de adulți au încheiat perioada de urmărire de un an după o singură doză de miv-cel. Reducerea mediană a timpului necesar pentru a parcurge 25 de picioare (7,6 metri) a fost de 49% față de valoarea de dinaintea tratamentului. Opt dintre cei 12 participanți care aveau inițial nevoie de un dispozitiv de sprijin pentru mers au încheiat testul fără acesta, deși acest lucru nu dovedește că au renunțat la asemenea dispozitive în viața de zi cu zi.

La un an, 24 de participanți nu mai urmau nici tratamente de fond care suprimă sau modifică sistemul imunitar pentru a ține boala sub control.

Studiul, sponsorizat de Kyverna, a fost coordonat de Universitatea din Colorado Anschutz, iar rezultatele au fost prezentate pe 21 octombrie la Toronto. Miv-cel este o terapie cu celule CAR-T: propriile celule imunitare ale pacientului sunt modificate pentru a ținti celulele B implicate în atacul autoimun. Scopul este de a acționa asupra mecanismului bolii, nu doar de a ameliora simptomele.

Rezultatele sunt promițătoare, dar studiul nu a avut un grup de comparație, astfel că nu poate stabili în ce măsură îmbunătățirile au fost determinate de terapie. Trei participanți au avut reacții adverse grave asociate tratamentului, toate fiind rezolvate ulterior, potrivit Kyverna. Siguranța pe termen mai lung și persistența efectelor rămân incerte, iar miv-cel nu este încă aprobat.