僵人综合征小型试验中，步行能力改善持续一年

一项针对僵人综合征的实验性细胞疗法小型试验显示，患者步行能力的改善持续了一年。僵人综合征是一种罕见的自身免疫性疾病，会导致肌肉僵硬和疼痛性痉挛。

全部26名成年参与者在接受单次 miv-cel 治疗后，均完成了一年随访。与治疗前相比，完成25英尺（7.6米）步行测试所需时间的降幅中位数为49%。最初需要助行器的12名参与者中，有8人在不使用助行器的情况下完成了测试，但这并不能证明他们在日常生活中也已不再使用助行器。

一年后，24名参与者也已不再持续接受用于控制病情的免疫抑制或免疫调节治疗。

这项由 Kyverna 资助的研究由科罗拉多大学安舒茨医学校区牵头，研究结果于10月21日在多伦多公布。Miv-cel 是一种 CAR T细胞疗法：通过改造患者自身的免疫细胞，靶向参与自身免疫攻击的B细胞。其目标是干预疾病过程，而不只是缓解症状。

这些结果令人鼓舞，但试验未设对照组，因此无法确定改善在多大程度上由该疗法带来。据 Kyverna 称，3名参与者出现了与治疗相关的严重副作用，但均已消退。更长期的安全性和疗效持久性仍不确定，miv-cel 也尚未获批。