Las mejoras al caminar se mantienen un año en un pequeño ensayo sobre el síndrome de la persona rígida

Las mejoras al caminar se mantuvieron durante un año en un pequeño ensayo de una terapia celular experimental para el síndrome de la persona rígida, una enfermedad autoinmune poco frecuente que provoca rigidez muscular y espasmos dolorosos.

Los 26 adultos completaron el seguimiento de un año tras recibir una única dosis de miv-cel. La mediana de la reducción del tiempo necesario para caminar 25 pies (7,6 metros) fue del 49 % respecto a antes del tratamiento. Ocho de los 12 participantes que inicialmente necesitaban una ayuda para caminar completaron la prueba sin ella, aunque esto no permite determinar si dejaron de utilizar ayudas en su vida cotidiana.

Al cabo de un año, 24 participantes también habían dejado de recibir tratamientos continuados que suprimen o modifican el sistema inmunitario para controlar la enfermedad.

El estudio, patrocinado por Kyverna, estuvo dirigido por la Universidad de Colorado Anschutz, y sus resultados se presentaron el 21 de octubre en Toronto. Miv-cel es una terapia con células CAR-T: se modifican células inmunitarias del propio paciente para que actúen contra las células B implicadas en el ataque autoinmune. El objetivo es abordar el proceso de la enfermedad, en lugar de limitarse a aliviar los síntomas.

Los resultados son prometedores, pero el ensayo no contó con un grupo de comparación, por lo que no permite determinar qué proporción de la mejora se debió a la terapia. Tres participantes presentaron efectos secundarios graves relacionados con el tratamiento, todos los cuales se resolvieron, según Kyverna. La seguridad a más largo plazo y la duración de los efectos siguen siendo inciertas, y miv-cel aún no está autorizado.