강직인간증후군 소규모 임상시험서 보행 개선 효과 1년간 유지

근육 경직과 통증성 경련을 일으키는 희귀 자가면역질환인 강직인간증후군 환자를 대상으로 한 시험용 세포치료제의 소규모 임상시험에서 보행 개선 효과가 1년간 유지됐다.

성인 참가자 26명 전원이 miv-cel을 한 차례 투여받은 뒤 1년 추적 관찰을 마쳤다. 25피트(7.6미터)를 걷는 데 걸리는 시간은 치료 전보다 중앙값 기준 49% 줄었다. 처음에 보행 보조기구가 필요했던 참가자 12명 중 8명은 보조기구 없이 검사를 마쳤다. 다만 이 결과만으로 일상생활에서도 보조기구 사용을 중단했는지는 알 수 없다.

1년 시점에는 참가자 24명이 질환 관리를 위해 면역계를 억제하거나 조절하는 지속적 치료도 더 이상 받지 않고 있었다.

Kyverna가 후원한 이번 연구는 콜로라도대학교 안슈츠 캠퍼스가 주도했으며, 결과는 10월 21일 토론토에서 발표됐다. miv-cel은 환자 자신의 면역세포를 변형해 자가면역 공격에 관여하는 B세포를 표적으로 삼도록 하는 CAR T세포 치료제다. 단순히 증상을 완화하는 데 그치지 않고 질병 과정 자체에 개입하는 것이 목표다.

결과는 유망하지만 비교군이 없어 개선 효과 중 어느 정도가 치료제에 의한 것인지는 확정할 수 없다. Kyverna에 따르면 참가자 3명에게 치료 관련 중대한 부작용이 발생했으나 모두 해소됐다. 장기적인 안전성과 효과의 지속성은 여전히 불확실하며, miv-cel은 아직 승인되지 않았다.